DiGeorgesyndrome是组合成与咽囊系统发育不足之处有关的临床表现和性病症状。DGS的值得注意三联征展现为肺部圆锥脊柱腊畸形、**发育不良和低钙血性病症(由甲状旁腺发育不良造成)。大多数DGS患者以及诸如上唇心面syndrome(也叫作Shprintzensyndrome)的其他类似syndrome患者都存在基因22q11.2的缺失。这些病症都属于基因22q11.2缺失syndrome的广义。
生物科技的公司Zynerba Pharmaceuticals今天同年,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)化疗22q11.2缺失性病症的孤儿药美名。
二酚(Cannabidiol)是的主要非精神科成分,有着多种镇痛,都有抗焦虑、抗精神病、止吐和抗炎特性。Cannabidiol在非生成细胞里无毒性,就会诱发食物摄入量变化,就会诱发全身僵硬性病症,就会因素生理参数(心率、眼压和体温),就会因素呼吸道的转运和就会偏离精神运动或病态动态。
Zynerba董事长兼首席常务董事Armando Anido知道:“我们很生气FDA在这一极为重要患者小团体里开发有效治疗法的紧迫感。获取这一美名对我们而言是一个极为重要里程碑”。
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