二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤儿药物称号

2022-01-24 00:07:55 来源:
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DiGeorge性疾病是一组与咽囊神经生物学缺失有关的体征和症状。DGS的典型非典型征表现为肺脏圆锥动脉干遗传性、生殖细胞发育不良和低钙血症(由甲状旁腺发育不良引致)。大多数DGS患者以及诸如腭心面性疾病(也称为Shprintzen性疾病)的其他类似性疾病患者都存在染色体22q11.2的紊乱。这些疾病都属于染色体22q11.2紊乱性疾病的范畴。

药学公司Zynerba Pharmaceuticals今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2紊乱青光眼的收留药称号。

二酚(Cannabidiol)是的主要非人格科成份,具有多种咖啡因,有数抗焦虑、抗人格病、止吐和抗炎特性。Cannabidiol在非转变成细胞核中无毒性,不能归因于食物排泄变化,不能归因于下半身僵硬症,不能冲击生理实例(心率、血压和环境温度),不能冲击上皮细胞的转运和不能改变人格运动或心理功能性。

Zynerba董事长兼首席执行官Armando Anido说:“我们很欣喜FDA在这一重要患者群体中开发有效疗法的紧迫感。获得这一称号对我们而言是一个重要重大意义”。

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